Thoát án tử nhờ… liều
Zhang Haitao là một thiếu niên đam mê với bóng rổ. Tuy nhiên, mơ ước tới trường trung học chuyên biệt thể thao của Zhang đột ngột rẽ lối khi cậu bị đau ở cánh tay phải mà không thể nào chữa trị khỏi. Zhang bị mắc căn bệnh Bạch cầu tăng lympho bào cấp tính (Acute lymphoblastic leukemia). Đây là một loại ung thư. Sự phát triển đột biến của một số lượng lớn các tế bào lympho chưa trưởng thành gây ra căn bệnh này.
Việc phát hiện Zhang bị ung thư đưa gia đình cậu, vốn sống ở một ngôi làng nằm sâu trong vùng núi phía tây nam Tứ Xuyên, Trung Quốc, gia nhập hành trình quen thuộc với hầu hết các bệnh nhân ung thư ở Trung Quốc. Họ lần lượt tới các bệnh viện để xét nghiệm và Zhang trải qua 3 đợt hóa trị. Cuối cùng, bác sĩ của Zhang đưa ra một đề suất về phương pháp trị liệu gì đó có liên quan tới biến đổi gen được thực hiện bởi công ty khởi nghiệp Gracell Biotechnology Ltd. của Trung Quốc.
Zhang trải qua 3 tuần trong bệnh viện hồi tháng 5, nơi các bác sĩ loại bỏ tế bào bạch cầu khỏi cơ thể chàng trai, biến đổi gen chúng trước khi truyền trở lại. Mẫu xét nghiệm được hiện hồi tháng 6 cho thấy Zhang đã được chữa trị ung thư thành công. Các cuộc kiểm tra lại cũng không phát hiện tế bào ung thư trong cơ thể Zhang.
Zhang Haitao.
"Tôi không nhớ gì về quá trình điều trị vì tôi liên tục sốt", Zhang, chàng trai 16 tuổi, chia sẻ. Bình phục trở lại, cậu dành nhiều thời gian để chơi trò chơi điện tử và nhắn tin cho bạnh bè. Có vẻ như liệu pháp được áp dụng thành công với Zhang sẽ mở ra cơ hội cho nhiều người khác mắc căn bệnh tương tự.
Liệu pháp mà các bác sĩ áp dụng cho Zhang có tên viết tắt là CAR-T. Nó được ca ngợi là một trong những tiến triển vượt trội trong điều trị ung thư. Được phát triển lần đầu bởi nhà khoa học Israel Zelig Eshhar vào những năm 1980, CAR-T tái tạo lại gen của các tế bào miễn dịch trong cơ thể, giúp chúng chủ động tìm kiếm và tiêu diệt tế bào ung thư.
Trong khi CAR-T vẫn đang tiếp tục được nghiên cứu trên toàn thế giới, không nơi đâu việc thử nghiệm liệu pháp này diễn ra nhanh như ở Trung Quốc. Dân số đông nhất thế giới cùng với tỷ lệ người mắc ung thư cao hàng đầu là lý do thúc đẩy những thử nghiệm tham vọng nhất trong ngành y khoa Trung Quốc.
CAR-T hoạt động như thế nào?
CAR-T tập trung vào tế bào bạch cầu, tuyến phòng thủ chính của cơ thể chống lại bệnh tật, để chúng bám sát và tiêu diệt tế bào ung thư. Trong các thử nghiệm lâm sàng, các bệnh nhân bị ung thư máu, vốn khiến các phương pháp điều trị khác bó tay, lại thuyên giảm tình trạng bệnh tật lên tới 90% với phương pháp này sau 2 tháng điều trị.
Mặc dù hai gã khổng lồ trong ngành dược phẩm thế giới là Novartis AG và Gilead Science Inc. đã quảng bá về CAR-T từ năm 2017 nhưng phương pháp này rất đắt đỏ. Quá trình tái cấu trúc tế bào riêng lẻ trong phòng thí nghiệm trước khi mang chúng ghép trở lại có thể người tốn quá nhiều thời gian, dẫn tới một số bệnh nhân ung thư chết trong quá trình đợi chờ điều trị.
Bạch cầu của bệnh nhân ung thư được chính sửa gen để có thể chống lại tế bào ung thư.
Chính điểm này là nơi Gracell Biotechnology Ltd. tạo ra được sự đột phá. Thay vì phải chờ đợi quá lâu như các phương pháp điều trị ở Mỹ hay châu Âu, công ty có trụ sở tại Thượng Hải đã tìm ra cách để tiêu diệt tế bào ung thư chỉ sau một đêm. Họ là tập hợp một nhóm các nhà nghiên cứu liệu pháp tế bào kỳ cựu của Trung Quốc.
Ngoài ra, ở Trung Quốc, người ta làm việc này với giá rẻ hơn rất nhiều so với cách mà các đại gia dược phẩm toàn cầu đang làm. Gracell đã phát triển một quy trình sử dụng kỹ thuật di truyền giúp tăng tốc trong giai đoạn sản xuất tế bào biến đổi gen. Hiện tại, Gracell có kế hoạch đưa ra liệu pháp chữa trị CAR-T với giá khoảng 500.000 tệ, tương đương 71.000 USD, rẻ hơn rất nhiều với giá 475.000 USD của Novartis’ Kymriah. Ở Gilead, phương pháp điều trị này ngốn 373.000 USD.
Cơn ác mộng ung thư đẩy Trung Quốc tiến nhanh
Dân số già và một loại các yếu tố thiên về lối sống khiến ung thư ngày càng nhiều ở Trung Quốc. Nền kinh tế lớn thứ 2 thế giới cũng là quốc gia có tỷ lệ người mắc ung thư cao hàng đầu. Chính điều này đã giúp Trung Quốc góp những tiếng nói tích cực vào hoạt động chữa trị ung thư toàn cầu khi tự tìm ra cách để giải quyết vấn đề nan giải trong xã hội.
Bên cạnh đó, sự thúc đẩy của Chính phủ nhằm biến Trung Quốc thành siêu cường khoa học và thống lĩnh trong di truyền học tiếp tục tạo ra động lực mới. Gracell và các công ty khởi nghiệp y dược khác của Trung Quốc đang tận dụng những lợi thế này để tiến nhanh về phía trước. Cụ thể, đầu năm tới, CAR-T sẽ được Trung Quốc thông qua và áp dụng rộng rãi.
Thậm chí, Trung Quốc còn đang lên kế hoạch để khiến việc thử nghiệm và cấp phép thuốc được thông qua dễ dàng hơn nữa. Hiện tại, Trung Quốc đang áp dụng các tiêu chuẩn tương đương như ở Mỹ và châu Âu trong quản lý dược phẩm. Những cơ quan này cũng nắm trong tay quyền đánh giá và phê duyệt CAR-T trước khi chúng có thể được áp dụng vào chữa trị.
Tuy nhiên, việc nới lỏng các quy định làm dấy lên những mối quan ngại về đạo đức. Trong năm 2016, truyền thống Trung Quốc rầm rộ đưa tin về trường hợp một sinh viên đại học 22 tuổi chết trong quá trình sử dụng liệu pháp tế bào tại bệnh viện ở Bắc Kinh khi mắc phải một loại ung thư mô hiếm gặp.
Trước khi qua đời, bệnh nhân này đã đăng một bài lên trang mạng xã hội, tuyên bố rằng bệnh viện quảng cáo sai sự hiệu quả của liệu pháp điều trị và công cụ tìm kiếm Baidu của Trung Quốc đã hiển thị quảng cáo của bệnh viện như một kết quả tìm kiếm đáng tin cậy thay vì quảng cáo có trả tiền.
Baidu chịu sự kiểm soát của Cơ quan quản lý không gian mạng Trung Quốc. Chính vì vậy, nền tảng tìm kiếm trực tuyến của Trung Quốc chỉ được phép giới hạn hiển thị 30% số bài mua quảng cáo trên 1 trang tìm kiếm. Họ cũng đã thành lập quỹ trị giá 1 tỷ tệ để chống gian lận. Trong khi đó, bệnh viện giữ im lặng.
Đây không phải trường hợp tử vong duy nhất được cho là liên quan đến liệu pháp tế bào di truyền ở Trung Quốc. Năm ngoái, một bệnh viện ở thành phố Từ Châu bị kiện về cái chết của một bệnh nhân ung thư hạch sau khi điều trị bằng CAR-T. Bệnh nhân này xuất hiện các tác dụng phụ nghiêm trọng trong quá trình điều trị, bao gồm chảy máu trong bùng. Gia đình bệnh nhân cáo buộc bệnh viện gây ra cái chết của người thân họ nhưng các bác sĩ nói rằng đó là kết quả của bệnh ung thư giai đoạn cuối. Tòa án chưa có phán quyết cuối cùng về vụ việc.
Bên cạnh các rủi ro về liệu pháp chữa trị chưa được thử nghiệm, giới khoa học Trung Quốc gần đây khiến dư luận xôn xao vì những công trình nghiên cứu bị cáo buộc phi đạo đức. He Jiankui, một nhà khoa học người Trung Quốc từng được học tại Mỹ, năm ngoái tiết lộ chỉnh sửa gen của hai bé gái song sinh, điều khiến cả thế giới phẫn nộ.
Theo đó, He chỉnh sửa gen của hai đứa trẻ để tạo ra một cặp song sinh miễn nhiễm với HIV. Tuy nhiên, tuyên bố này chưa được xác thực. Dẫu vậy, việc biến con người thành vật thí nghiệm đã bị giới khoa học lên án mạnh mẽ.